Ponad dwa miliony dolarów za kurację. Oto najdroższe lekarstwo na świecie

Ponad dwa miliony dolarów za kurację. Oto najdroższe lekarstwo na świecie
Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma. Jej koszty wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwa w postaci jednorazowej kuracji jest najdroższym medykamentem na świecie.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Prowadzi ona często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.

Jednorazowa kuracja i długotrwałe koszty

Początkowo, podczas procedury dopuszczenia tego leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór ze strony Agencji Żywności i Leków. Koncern Novartis argumentował, najwidoczniej z powodzeniem, że jednorazowa kuracja może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowej kuracji, która może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Zdaniem neurologa Jerryego Mendella, kierującego jednymi z pierwszych badań pacjentów leczonych tą nową terapią genową, dzieci, u których wówczas ją zastosowano, mają w tej chwili od czterech do pięciu lat i nie stwierdzono u nich żadnych objawów choroby SMA. Na razie nie można jednak powiedzieć, czy jednorazowa kuracja zatrzyma jej rozwój na całe życie.

What's Your Reaction?

like
0
dislike
0
love
0
funny
0
angry
0
sad
0
wow
0